Diabetes tipo 1 celulas madre

Terapia con células madre en la diabetes de tipo 1

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Vertex se centra en descubrir, desarrollar y producir medicamentos innovadores para que las personas con enfermedades graves puedan tener una vida mejor. Nuestros científicos no ven lo imposible como un obstáculo; lo ven como un buen punto de partida.

Vertex se centra en descubrir, desarrollar y producir medicamentos innovadores para que las personas con enfermedades graves puedan llevar una vida mejor. Nuestros científicos no ven lo imposible como un obstáculo, sino como un buen punto de partida.

¿Qué es la diabetes de tipo 1? La diabetes de tipo 1 (T1D) es una enfermedad metabólica y autoinmune en la que se destruyen las células del páncreas (islotes pancreáticos) que producen insulina. La insulina es una hormona que el cuerpo necesita para procesar la glucosa, una fuente clave de energía. Sin insulina, ninguna célula del cuerpo puede utilizar o almacenar la glucosa con normalidad. Esto provoca niveles elevados de glucosa en la sangre, lo que se conoce como hiperglucemia. Debido a estos niveles elevados de azúcar en sangre, las personas con T1D desarrollan síntomas como aumento de la sed o el hambre, micción frecuente y pérdida de peso inexplicable. Al no poder utilizar la glucosa de la sangre como fuente de energía, el cuerpo intentará compensar esta situación descomponiendo los músculos y la grasa, lo que provocará un desgaste muscular y la acumulación de cetonas en la sangre, que se vuelven tóxicas. Esto puede dar lugar a una cetoacidosis diabética, que puede provocar la muerte.

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Diabetes Vx-880

La diabetes mellitus de tipo 1 es una enfermedad que dura toda la vida y que requiere inyecciones diarias de insulina y puede provocar otras complicaciones médicas graves.  El tratamiento en el Instituto de Trasplante de Células Madre podría ayudar a mejorar los siguientes síntomas de la diabetes de tipo 1:

¿Qué es la diabetes de tipo 1? La incidencia de la enfermedad crónica y devastadora de la diabetes de tipo 1 ha aumentado rápidamente. Aproximadamente el 10% de los casos de diabetes son de tipo 1. Los pacientes con diabetes de tipo 1 no producen insulina, pero la causa es aún desconocida. Normalmente, el sistema inmunitario produce anticuerpos que protegen al organismo de invasores extraños como virus, bacterias y gérmenes. En los pacientes con diabetes de tipo 1, el sistema inmunitario ataca por error y destruye las células beta sanas productoras de insulina en el páncreas, lo que hace que la insulina disponible para transportar el azúcar a las células sea escasa o nula.    Por lo tanto, el azúcar se acumula en el torrente sanguíneo y provoca daños sistémicos.Los síntomas de la diabetes de tipo 1 pueden aparecer repentinamente a cualquier edad, pero la mayoría de los pacientes son diagnosticados en la primera infancia o la adolescencia. Los posibles síntomas son: micción excesiva, sed, hambre constante, pérdida de peso inexplicable, cambios en la visión y fatiga.

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Diabetes de vértice

VX-880 (Vertex Pharmaceuticals), un novedoso tratamiento de sustitución de células de los islotes pancreáticos derivadas de células madre en fase de investigación para personas con diabetes de tipo 1 con problemas de conciencia de hipoglucemia e hipoglucemia grave, ha sido suspendido clínicamente por la FDA debido a la insuficiencia de datos para respaldar el aumento de la dosis.

“Estamos sorprendidos por la suspensión clínica del estudio”, dijo la doctora Carmen Bozic, vicepresidenta ejecutiva de desarrollo de medicamentos y asuntos médicos globales y directora médica de Vertex, en un comunicado de prensa. “Los resultados de los dos primeros pacientes tratados con la mitad de la dosis objetivo establecen una prueba de concepto al demostrar que VX-880 puede restaurar la producción de insulina regulada por la glucosa y mejorar el control glucémico. De hecho, el logro de la independencia de la insulina por parte del primer paciente es un hito. Además, la totalidad de los datos de seguridad y eficacia de los tres pacientes dosificados hasta la fecha nos da una gran confianza en nuestra evaluación beneficio-riesgo de VX-880 y su perfil potencialmente transformador.”

Diabetes Crispr

El paciente fue tratado con una única infusión de VX-880 a la mitad de la dosis objetivo junto con una terapia inmunosupresora. El paciente, al que se le diagnosticó una T1D hace 40 años y que ha sido dependiente de la insulina exógena (inyectada), logró un injerto exitoso y demostró mejoras rápidas y sólidas en múltiples medidas. Entre ellas se encuentran el aumento del péptido C en ayunas y estimulado, la mejora del control glucémico, incluida la HbA1c, y la disminución de las necesidades de insulina exógena, lo que significa la restauración de las células de los islotes productoras de insulina.

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Estos resultados del primer paciente tratado con VX-880 no tienen precedentes. Lo que hace que estos resultados sean realmente notables es que se lograron con sólo la mitad de la dosis objetivo”, dijo el Dr. Bastiano Sanna, Vicepresidente Ejecutivo y Jefe de Terapias Celulares y Genéticas de Vertex. “Aunque todavía es pronto, estos resultados apoyan la progresión continua de nuestros estudios clínicos con VX-880, así como los futuros estudios con nuestras células de islote encapsuladas, que tienen el potencial de ser utilizadas sin necesidad de inmunosupresión.”

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