Nuevo tratamiento diabetes tipo 1
Curar la diabetes
El paciente fue tratado con una única infusión de VX-880 a la mitad de la dosis objetivo junto con un tratamiento inmunosupresor. El paciente, diagnosticado de T1D hace 40 años y dependiente de insulina exógena (inyectada), logró un injerto satisfactorio y mostró mejoras rápidas y sólidas en múltiples medidas. Entre ellas se incluyen aumentos del péptido C en ayunas y estimulado, mejoras en el control glucémico, incluida la HbA1c, y descensos en la necesidad de insulina exógena, lo que significa la restauración de las células de los islotes productoras de insulina.
Estos resultados del primer paciente tratado con VX-880 no tienen precedentes. Lo que hace que estos resultados sean verdaderamente notables es que se lograron con sólo la mitad de la dosis objetivo", dijo Bastiano Sanna, Ph.D., Vicepresidente Ejecutivo y Jefe de Terapias Celulares y Genéticas de Vertex. "Aunque todavía es pronto, estos resultados respaldan la progresión continuada de nuestros estudios clínicos con VX-880, así como futuros estudios con nuestras células de islotes encapsuladas, que tienen el potencial de utilizarse sin necesidad de inmunosupresión."
Diabetes tipo 1
Existen pruebas fehacientes de que la diabetes de tipo 1 se produce cuando un individuo con una determinada combinación de genes entra en contacto con una influencia ambiental concreta. Investigaciones anteriores han identificado algunos buenos genes candidatos y han levantado sospechas sobre otros. Sin embargo, sabemos menos sobre la naturaleza de los cambios concretos en los genes implicados y cómo, como resultado, su función puede ser diferente.
Utilizando tecnologías genómicas muy novedosas y métodos científicos de vanguardia, mi equipo se está embarcando en un nuevo programa con el objetivo de anotar funcionalmente los cambios génicos en la diabetes tipo 1. Para empezar, hemos secuenciado los genomas completos de 50 individuos con diabetes de tipo 1.
Ya, incluso en esta fase temprana de este novísimo programa, hemos hecho un descubrimiento apasionante. Hemos demostrado que los cambios en el polimorfismo de un solo nucleótido (SNP) en un gen concreto llamado A20 (que se sospecha que interviene en la diabetes de tipo 1) no sólo contribuyen a la susceptibilidad a la diabetes, sino que también potencian el rechazo en el trasplante de islotes.
Curar la diabetes tipo 1 de forma natural
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó el 17 de noviembre de 2022 el teplizumab de Provention Bio como primer tratamiento preventivo de la diabetes de tipo 1. Un ensayo de fase 2 con 76 personas de alto riesgo mostró una duplicación del tiempo transcurrido hasta el diagnóstico de diabetes (principal criterio de valoración del ensayo), de 24,4 meses en el grupo de control a 48,8 meses en los tratados con el anticuerpo monoclonal. Los efectos adversos más frecuentes fueron una linfopenia transitoria y una erupción cutánea que se resolvieron espontáneamente.
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Cura de la diabetes tipo 1
En noviembre, la FDA aprobó el teplizumab-mzwv (Tzield, Provention Bio) para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en adultos y niños a partir de 8 años con diabetes tipo 1 en estadio 2. Anteriormente, los médicos podían identificar a las personas con alto riesgo de padecer la enfermedad, pero no podían ofrecer un tratamiento a quienes aún no habían evolucionado a una diabetes completa.
"La aprobación del teplizumab por la FDA cambiará las reglas del juego del cribado porque, de repente, el cribado tiene una finalidad no sólo para prevenir la cetoacidosis diabética, sino también para ofrecer nuevas terapias que podrían retrasar la aparición de la diabetes tipo 1", declaró en una entrevista Richard Oram, MD, PhD, profesor asociado y becario Harry Keen de Diabetes UK en la Facultad de Medicina de la Universidad de Exeter (Reino Unido).
"Tiene el potencial de repercutir drásticamente en la carga de trabajo de los endocrinólogos, por lo que merece la pena reflexionar sobre los pros y los contras del cribado, cómo se integra en la atención sanitaria, qué hacer con las personas de alto riesgo y si los médicos estarán dispuestos a administrarles esta terapia aprobada", dijo Oram.
