Muy cerca de curar la diabetes tipo 1
Terapia con células madre diabetes 1
Noviembre es el Mes Nacional de Concienciación sobre la Diabetes. Como parte de las celebraciones, estamos revisando cinco grandes historias que muestran la amplitud del trabajo que se realiza en la Universidad de Alberta en el camino hacia una cura. La siguiente historia se publicó originalmente el 18 de junio de 2021
Dado que sus organismos no producen suficiente hormona de forma natural -o no pueden utilizar adecuadamente la que producen-, un estricto régimen de inyecciones diarias ayuda a las personas con diabetes de tipo 1 y a alrededor de una décima parte de las personas con diabetes de tipo 2 a evitar problemas de salud potencialmente mortales.
La Universidad de Alberta ha participado en la investigación de la insulina desde el principio, cuando el bioquímico James Collip, '24 PhD, '26 MD, '46 LLD (Honorario), purificó por primera vez un tipo que podía inyectarse a pacientes con diabetes para combatir el exceso de azúcar en la sangre. De eso hace ya un siglo. Desde entonces, los investigadores de la Universidad de Arizona han aprovechado el descubrimiento de Collip para desarrollar mejores tratamientos contra la diabetes, incluido el Protocolo de Edmonton.
Aunque la insulina ha salvado innumerables vidas, no es un tratamiento que deba tomarse a la ligera. Muchos diabéticos viven bajo el temor de un desliz: una sobredosis o una infradosis que podría acabar en un ataque, un coma o la muerte. La insulina es un salvavidas, pero no una cura.
¿Habrá pronto una cura para la diabetes tipo 1?
Vertex anunció por primera vez el desarrollo de esta terapia celular (llamada VX-880) en 2021, que tiene el potencial de convertirse en una "cura funcional" para la diabetes tipo 1. Esto significa que, aunque técnicamente los receptores seguirían teniendo un diagnóstico de diabetes de tipo 1, podrían no necesitar insulina para controlar sus niveles de glucosa.
¿Puede volver a funcionar el páncreas de un diabético de tipo 1?
Los investigadores han descubierto que los pacientes con diabetes de tipo 1 pueden recuperar la capacidad de producir insulina. Demostraron que las células productoras de insulina pueden recuperarse fuera del organismo.
Diabetes tipo 1 sin insulina
Existen pruebas fehacientes de que la diabetes tipo 1 se produce cuando un individuo con una determinada combinación de genes entra en contacto con una influencia ambiental concreta. Investigaciones anteriores han identificado algunos buenos genes candidatos y han levantado sospechas sobre otros. Sin embargo, sabemos menos sobre la naturaleza de los cambios concretos en los genes implicados y cómo, como resultado, su función puede ser diferente.
Utilizando tecnologías genómicas muy novedosas y métodos científicos de vanguardia, mi equipo se está embarcando en un nuevo programa con el objetivo de anotar funcionalmente los cambios génicos en la diabetes tipo 1. Para empezar, hemos secuenciado los genomas completos de 50 individuos con diabetes de tipo 1.
Ya, incluso en esta fase temprana de este novísimo programa, hemos hecho un descubrimiento apasionante. Hemos demostrado que los cambios en el polimorfismo de un solo nucleótido (SNP) en un gen concreto llamado A20 (sospechoso de desempeñar un papel en la diabetes de tipo 1) no sólo contribuyen a la susceptibilidad a la diabetes, sino que también potencian el rechazo en el trasplante de islotes.
Curar la diabetes tipo 1 de forma natural
El paciente fue tratado con una única infusión de VX-880 a la mitad de la dosis objetivo junto con un tratamiento inmunosupresor. El paciente, al que se le diagnosticó diabetes tipo 1 hace 40 años y que dependía de insulina exógena (inyectada), logró un injerto satisfactorio y demostró mejoras rápidas y sólidas en múltiples medidas. Entre ellas se incluyen aumentos del péptido C en ayunas y estimulado, mejoras en el control glucémico, incluida la HbA1c, y descensos en la necesidad de insulina exógena, lo que significa la restauración de las células de los islotes productoras de insulina.
Estos resultados del primer paciente tratado con VX-880 no tienen precedentes. Lo que hace que estos resultados sean verdaderamente notables es que se lograron con sólo la mitad de la dosis objetivo", dijo Bastiano Sanna, Ph.D., Vicepresidente Ejecutivo y Jefe de Terapias Celulares y Genéticas de Vertex. "Aunque todavía es pronto, estos resultados respaldan la progresión continuada de nuestros estudios clínicos con VX-880, así como futuros estudios con nuestras células de islotes encapsuladas, que tienen el potencial de utilizarse sin necesidad de inmunosupresión."
Inmunoterapia para la diabetes tipo 1
Las inyecciones de insulina para tratar la diabetes de tipo 1 podrían convertirse en cosa del pasado, pero encontrar la cura se enfrenta a muchos retos. Aunque el trasplante de células productoras de insulina representa un enfoque prometedor, esta terapia celular requiere inmunosupresión para evitar el rechazo. Los investigadores del Georgia Tech han desarrollado un nuevo biomaterial denominado iTOL-100 que podría curar la diabetes de tipo 1 induciendo la aceptación inmunitaria de las células trasplantadas curativas sin inmunosupresión.
Esta innovadora plataforma terapéutica es la base de la nueva empresa iTolerance. La empresa trabaja para hacer posible una terapia tisular, organoide o celular implantable sin necesidad de inmunosupresión de por vida. Las terapias tienen el potencial no sólo de curar la diabetes de tipo 1, sino también de regenerar hígados insuficientes.
"Nuestro principal objetivo durante dos décadas ha sido encontrar métodos para eliminar la inmunosupresión", afirma Andrés García, director ejecutivo del Instituto Parker H. Petit de Bioingeniería y Biociencia y miembro del consejo asesor científico de iTolerance. "Nuestro biomaterial combinado está decorado con una potente proteína inmunomoduladora, de modo que cuando lo trasplantamos con células, entrena al sistema inmunitario para que acepte el injerto como propio y no lo rechace".
